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Experimentos realizados por Neuron Bio en colaboración con la Dra. Patricia Cogram de la Universidad de Chile y financiados por FRAXA Research Foundation, han mostrado resultados prometedores para el uso del compuesto NST0076 en el tratamiento del síndrome X-frágil (SXF).
El SXF es el síndrome genético más frecuente causante de deficiencia mental hereditaria y una de las formas mejor caracterizadas del espectro del autismo. Afecta principalmente a varones que presentan un fenotipo característico y transmitido, fundamentalmente, por mujeres. Los pacientes que sufren esta enfermedad rara presentan un incremento de la ansiedad, trastorno del comportamiento compulsivo obsesivo, trastorno de déficit de atención e hiperactividad, mayor riesgo de convulsiones, conductas autolesivas, agresión, deterioro de la cognición entre otras. La mutación que origina el síndrome afecta a una región del cromosoma X en la que se sitúa el gen FMR-1.
El interés de Neuron Bio en esta enfermedad se encuadra dentro de su objetivo de descubrir y desarrollar compuestos que modifiquen el curso de las enfermedades humanas, especialmente las que afecten al Sistema Nervioso Central. El compuesto NST0076 se presenta como un potencial candidato para el tratamiento del SXF debido a sus propiedades antiepilépticas, neuroprotectoras y su alta seguridad en modelos animales.